日本已經宣布通過新療法VILTEPSO,適合外顯子53跳過療法的Duchenne肌營養不良症(DMD)患者

作者 ericronin@yahoo.com.tw 於 2020年05月25日 15:00:02
日本已經宣布通過新療法

2020年3月25日,日本京都-日本Shinyaku Co.,Ltd.(總裁前川重信信長)今天宣布,厚生勞動省(MHLW)已批准VILTEPSO®靜脈輸注250毫克(viltolarsen,之前為NS- (065 / NCNP01)用於治療適合外顯子53跳過療法的Duchenne肌營養不良症(DMD)患者。這代表了世界上第一個對維托拉爾森的監管批准,也是日本除類固醇外第一個批准的DMD治療。

https://www.parentprojectmd.org/ns-pha ... he-treatment-of-duchenne/

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