中華民國肌萎縮症病友協會 - Taiwan  Muscular  Dystrophy  Association
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回復: PTC Therapeutics獲得FDA批准擴大Emflaza(deflazacort)標籤,以包括2-5歲的患者
作者 Roger / taipei101t@gmail.com 於 2019年07月30日 11:34:04

您好
身為一位有DMD 4歲小孩的父親,誠摯希望Emflaza能夠進來台灣,納入健保,為DMD患者帶來更好的治療,支持協會能協助幫忙:)
回復: PTC Therapeutics獲得FDA批准擴大Emflaza(deflazacort)標籤,以包括2-5歲的患者
作者 0301 於 2019年07月03日 18:18:03

您好,感謝您提供的訊息,關於此款罕藥若要引進台灣,需要經食品藥物管理署(TFDA)查驗登記取得藥物許可證,之後才能再向健保署的申請納入全民健保給付。我們將會聯繫醫院及藥商是否有最新一步的消息,若有最新資訊,將會趕快告訴各位,謝謝您
PTC Therapeutics獲得FDA批准擴大Emflaza(deflazacort)標籤,以包括2-5歲的患者
作者 KCYANG 於 2019年06月17日 11:14:03

該藥為更少副作用的皮質類固醇,目前是否該向衛福部申請此罕見疾病用藥呢?

https://www.drugs.com/newdrugs/ptc-the ... de-patients-2-5-4989.html