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中華民國肌萎縮症病友協會 - Taiwan  Muscular  Dystrophy  Association
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回復: 我不知道何處進行呼吸功能檢查,請您告訴我
#1
城堡管家
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您好:
首先先謝謝您願意告訴我們這個狀況,
「呼吸都覺得累」已經持續多久了呢?
若持續一段時間,表示呼吸功能有退化的情形,
請至您「熟悉的醫院中心或地區醫院」進行呼吸功能相關檢查。
(包含睡眠呼吸檢查、二氧化碳含量檢查、肺功能檢查等)。

※相關醫療院所資訊可參考本會官網,相關「醫療院所」名單
http://www.mda.org.tw/modules/tinyd0/index.php?id=12

若您不清楚,也煩請致電諮詢。

聯繫方式:(07)380-1000

6/23 17:00
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a0.a00785@gmail.com
我不知道何處進行呼吸功能檢查,請您告訴我
#2
訪客-a0.a00785@gmail.com
需要回復才能查看內容。

6/9 19:47
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ericronin@yahoo.com.tw
日本已經宣布通過新療法VILTEPSO,適合外顯子53跳過療法的Duchenne肌營養不良症(DMD)患者
#3
訪客-ericronin@yahoo.com.tw
日本已經宣布通過新療法

2020年3月25日,日本京都-日本Shinyaku Co.,Ltd.(總裁前川重信信長)今天宣布,厚生勞動省(MHLW)已批准VILTEPSO®靜脈輸注250毫克(viltolarsen,之前為NS- (065 / NCNP01)用於治療適合外顯子53跳過療法的Duchenne肌營養不良症(DMD)患者。這代表了世界上第一個對維托拉爾森的監管批准,也是日本除類固醇外第一個批准的DMD治療。

https://www.parentprojectmd.org/ns-pha ... he-treatment-of-duchenne/

5/25 15:00
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Roger / taipei101t@gmail.com
回復: PTC Therapeutics獲得FDA批准擴大Emflaza(deflazacort)標籤,以包括2-5歲的患者
#4
訪客-Roger / taipei101t@gmail.com
您好
身為一位有DMD 4歲小孩的父親,誠摯希望Emflaza能夠進來台灣,納入健保,為DMD患者帶來更好的治療,支持協會能協助幫忙:)

2019/7/30 11:34
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回復: PTC Therapeutics獲得FDA批准擴大Emflaza(deflazacort)標籤,以包括2-5歲的患者
#5
城堡管家
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您好,感謝您提供的訊息,關於此款罕藥若要引進台灣,需要經食品藥物管理署(TFDA)查驗登記取得藥物許可證,之後才能再向健保署的申請納入全民健保給付。我們將會聯繫醫院及藥商是否有最新一步的消息,若有最新資訊,將會趕快告訴各位,謝謝您

2019/7/3 18:18
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回復: 罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者
#6
城堡管家
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您好,上述三項藥物本會已掌握資訊,但目前這些藥物尚未在台灣通過藥證,本會仍持續關注後續進展,若您對於藥物有其他相關問題,歡迎於上班時間來電詢問,謝謝您

07-3801000,總會陳社工。

2019/7/3 18:09
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回復: Zolgensma批准,科學家在Duchenne進行類似的基因治療
#7
城堡管家
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您好,感謝您提供的訊息,關於國外最新研究藥物是否符合本會病友所需,一直是我們關注的議題。
罕見疾病藥品要引進台灣,需要經食品藥物管理署(TFDA)查驗登記取得藥物許可證,之後才能再向健保署的申請納入全民健保給付。但目前在申請納入健保給付這一關,通常需要至少1到2年的時間,進行新藥審查與會議的召開,而本會也會持續關注,並視需求反映到政府機關!
若您尚有其他不清楚的部分,亦歡迎於上班時間來電07-3801000,總會陳社工。

2019/7/3 17:51
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PTC Therapeutics獲得FDA批准擴大Emflaza(deflazacort)標籤,以包括2-5歲的患者
#8
新會員
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該藥為更少副作用的皮質類固醇,目前是否該向衛福部申請此罕見疾病用藥呢?

https://www.drugs.com/newdrugs/ptc-the ... de-patients-2-5-4989.html



2019/6/17 11:14
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罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者
#9
新會員
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2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩展Emflaza(deflazacort)的标签,纳入2-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿科患者。此次批准,使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。

DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病,导致进行性不可逆的肌肉退化,Emflaza于2017年2月首次获得FDA批准,用于治疗5岁及以上DMD患者;该批准使Emflaza成为全球首个获批治疗DMD的类固醇药物。

PTC治疗学首席执行官Stuart Peltz博士说:“我们很高兴能够将Emflaza带给患有DMD的更年幼儿童。该病的标准护理是在确诊时开始使用Emflaza。我们相信,当患者仍保留有大量肌肉时尽可能早地治疗他们,将使其获得最大的治疗受益。

2016年9月,来自Sarepta公司的药物Exondys 51(eteplirsen)获得FDA批准,成为首个治疗DMD的药物,不过该药仅适用于抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在确证突变可导致51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者;据估计,该类患者约占全部DMD患者的13%。

Emflaza的适用人群更为广泛,该药适用于所有类型基因突变的DMD患者。而除了Emflaza之外,PTC公司还有一款治疗DMD的药物Translarna,该药是唯一一种获批治疗无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)根本病因的药物,适用于治疗5岁及以上、非卧床nmDMD儿童患者。

Translarna是一种蛋白质修复疗法,开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体,旨在使含有无义突变的基因产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变,会导致蛋白质合成提前终止,产生无功能的蛋白。Translarna能够与核糖体相互作用,使核糖体能够通过mRNA上的过早无义停止信号,允许细胞产生全长的功能性蛋白质。

原文出处:PTC Therapeutics Receives FDA Approval for the Expansion of the EMFLAZA® (deflazacort) Labeling to Include Patients 2-5 Years of Age

網址連結:http://www.bioon.com/article/6739436.html

2019/6/13 12:22
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Zolgensma批准,科學家在Duchenne進行類似的基因治療
#10
新會員
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https://musculardystrophynews.com/2019 ... ne-therapies-in-duchenne/


希望未來政府能用菸捐或者公益彩券盈餘來幫助可以被治癒的患者們。。。

2019/5/31 13:51
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