中華民國肌萎縮症病友協會 - Taiwan  Muscular  Dystrophy  Association
  English introduction
     
     
     
網站檢索
     
     
     
     
     








罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者
#1
新會員
Benutzerinformationen
2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩展Emflaza(deflazacort)的标签,纳入2-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿科患者。此次批准,使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。

DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病,导致进行性不可逆的肌肉退化,Emflaza于2017年2月首次获得FDA批准,用于治疗5岁及以上DMD患者;该批准使Emflaza成为全球首个获批治疗DMD的类固醇药物。

PTC治疗学首席执行官Stuart Peltz博士说:“我们很高兴能够将Emflaza带给患有DMD的更年幼儿童。该病的标准护理是在确诊时开始使用Emflaza。我们相信,当患者仍保留有大量肌肉时尽可能早地治疗他们,将使其获得最大的治疗受益。

2016年9月,来自Sarepta公司的药物Exondys 51(eteplirsen)获得FDA批准,成为首个治疗DMD的药物,不过该药仅适用于抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在确证突变可导致51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者;据估计,该类患者约占全部DMD患者的13%。

Emflaza的适用人群更为广泛,该药适用于所有类型基因突变的DMD患者。而除了Emflaza之外,PTC公司还有一款治疗DMD的药物Translarna,该药是唯一一种获批治疗无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)根本病因的药物,适用于治疗5岁及以上、非卧床nmDMD儿童患者。

Translarna是一种蛋白质修复疗法,开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体,旨在使含有无义突变的基因产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变,会导致蛋白质合成提前终止,产生无功能的蛋白。Translarna能够与核糖体相互作用,使核糖体能够通过mRNA上的过早无义停止信号,允许细胞产生全长的功能性蛋白质。

原文出处:PTC Therapeutics Receives FDA Approval for the Expansion of the EMFLAZA® (deflazacort) Labeling to Include Patients 2-5 Years of Age

網址連結:http://www.bioon.com/article/6739436.html

6/13 12:22
生成PDF文件 列印 舉報


回復: 罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者
#2
城堡管家
Benutzerinformationen
您好,上述三項藥物本會已掌握資訊,但目前這些藥物尚未在台灣通過藥證,本會仍持續關注後續進展,若您對於藥物有其他相關問題,歡迎於上班時間來電詢問,謝謝您

07-3801000,總會陳社工。

7/3 18:09
生成PDF文件 列印 舉報








[高級搜索]