裘馨氏肌萎症(DMD)用藥Translarna取得歐洲EMA上市批准 < 研究報告 < 疾病照護


* 首頁 > 疾病照護 > 研究報告 > 裘馨氏肌萎症(DMD)用藥Translarna取得歐洲EMA上市批准

* 研 究 報 告
   

 

裘馨氏肌萎症(DMD)用藥Translarna取得歐洲EMA上市批准

 由藥商公司PTC製藥研發的罕病用藥Translarna(ataluren,也叫 PTC124),已取得歐洲藥物管理局(EMA)的有條件批准,可用於無意義突變導致的裘馨氏肌萎縮症患者(nmDMD),並於2016年7月獲英國國家健康與照顧卓越研究院(NICE)的支持批准。Translarna在台灣的代理藥商為吉帝藥品公司,該公司持續向衛福部提出申請健保藥物審查,期待能儘速通過。

  • Translarna是蛋白質重建療法,能在患者身上形成功能性蛋白質,有效減緩肌肉功能惡化。
  • 適應對象:年齡在5 歲以上,可以行走的、肌縮蛋白(Dystrophin)基因產生無意義突變所導致的裘馨氏肌肉萎縮症的患者。

 

◎資料來源:
1. 減緩肌萎惡化 病友盼健保補助新藥 自由時報2016-04-10
2. 藥學雜誌電子報第130冊,2017-03-31出版
3. NICE backs PTC's muscular dystrophy drug Translarna,2016-07-21

 




此文章來自 中華民國肌萎縮症病友協會 - Taiwan Muscular Dystrophy Association   https://www.mda.org.tw
此文的網址是:   https://www.mda.org.tw/modules/tinyd0/index.php?id=250