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* 研 究 報 告
   

 

美國FDA批准首個治療裘馨氏肌萎症(DMD)的藥物EXONDYS 51 (eteplirsen)

 2016年9月19日美國食品藥品管理局(Food and Drug Administration, FDA)核准Sarepta公司所開發的EXONDYS 51 (eteplirsen) ,是第一個治療裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的藥物,適用於肌縮蛋白(dystrophin)基因中存在確證突變可導致51號外顯子跳躍(exon 51 skipping)的DMD患者。
 但此次的核准為有條件核准,Sarepta Therapeutics公司必須展開進一步的臨床研究,證明Exondys 51TM的確可以改善DMD患者活動力,始可將有條件核准轉變為完全核准。

EXONDYS 51官方網站:http://exondys51hcp.com/

◎資料來源/相關訊息:
2017-09-15 新藥回歸正常—漫談2016年FDA核准小分子新藥(中), 國家衛生研究院電子報第 712 期
2016-09-19 Drug Approval Package: Exondys 51 Injection (eteplirsen), Drugs@FDA

 




此文章來自 中華民國肌萎縮症病友協會 - Taiwan Muscular Dystrophy Association   https://www.mda.org.tw
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